Najdroższy lek na SMA będzie refundowany

Jest nadzieja dla dzieci chorujących na rdzeniowy zanik mięśni. Ministerstwo Zdrowia poinformowało, że lek Zolgensma, którego jedna dawka kosztuje 9 mln zł - będzie refundowany od września.

Lek Zolgensma będzie dostępny dla dzieci do 6 miesiąca życia, które wcześniej nie leczyły się na rdzeniowy zanik mięśni. Ministerstwo Zdrowia poinformowało w mediach społecznościowych, że refundacja dot. maluchów badanych w ramach Rządowego Programu Badań Przesiewowych Noworodków lub prenatalnych w Polsce, a także "przedobjawowych i objawowych z bialleliczną mutacją genu SMN1 i z nie więcej niż 3 kopiami genu SMN2".

Refundowany będzie również lek Evrysdi przeznaczony dla dzieci od drugiego miesiąca życia z rozpoznaniem SMA typu 1, 2 lub 3 albo od jednej do czterech kopii genu SMN2. To szansa dla tych, którzy posiadają przeciwwskazania do leczenia Spinrazą (nusinersen).

SMA to genetycznie uwarunkowany rdzeniowy zanik mięśni. Jest ciężką i dość rzadko wystepującą chorobą o podłożu nerwowo-mięśniowym. Obecnie leczonych w kraju jest 810 pacjentów. Pierwsze objawy zazwyczaj pojawiają się w dzieciństwie, ale chorują osoby w różnym wieku. Rocznie, z SMA rodzi się ok. 50 dzieci.

Od kilku lat w Polsce organizowane były zbiórki na leczenie rdzeniowego zaniku mięśni. Najpopularniejsza dot. małego Mikołaja z Białegostoku. Jego terapię wsparło ok. 200 tys. darczyńców.